Pharming anuncia que la FDA acepta la revisión de su solicitud de fármaco para leniolisib

– Pharming anuncia que la FDA de Estados Unidos acepta la revisión prioritaria de su nueva solicitud de fármaco para leniolisib

La FDA ha asignado una fecha objetivo de PDUFA del 29 de marzo de 2023 para la presentación de NDA en base a datos de extensión a largo plazo y controlados aleatorizados para leniolisib como tratamiento para APDS, una inmunodeficiencia primaria rara

LEIDEN, Países Bajos, 28 de septiembre de 2022 /PRNewswire/ — Pharming Group N.V. (“Pharming” o “la compañía”) (Euronext Amsterdam: PHARM) (NASDAQ: PHAR) anuncia que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos ha aceptado para revisión prioritaria su Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) para leniolisib, un inhibidor oral selectivo de la fosfoinositida 3-quinasa delta (PI3Kδ), para tratar el raro síndrome de inmunodeficiencia primaria activada por fosfoinositida 3-quinasa delta (APDS) en adultos y adolescentes de 12 años de edad y mayores en Estados Unidos. La FDA ha asignado una fecha objetivo de la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA) del 29 de marzo de 2023, alineada con una clasificación de Revisión Prioritaria.

Enviado por Pharming el 29 de julio de 2022, la NDA fue respaldada por datos positivos de un estudio de fase II/III de leniolisib, que cumplió con sus criterios de valoración coprimarios de reducción del tamaño de los ganglios linfáticos índice y corrección de la inmunodeficiencia en la población objetivo. Esos resultados demostraron la eficacia de leniolisib sobre el placebo con una reducción estadísticamente significativa del tamaño inicial de las lesiones de linfadenopatía índice de los participantes (p = 0,006) y la normalización de su función inmunitaria, como lo demuestra una mayor proporción de células B vírgenes desde el inicio (p=0,002). Esos hallazgos indican una reducción en los marcadores de enfermedad asociados con el APDS, cuyas características clínicas incluyen una importante linfoproliferación y disfunción inmunitaria, así como un mayor riesgo de linfoma. Además, los datos de seguridad del estudio mostraron que los participantes toleraron bien el leniolisib. También se presentaron como parte de la solicitud los datos de un ensayo clínico de extensión abierto y a largo plazo que incluyó a 38 pacientes con APDS que fueron tratados con leniolisib durante una media de 102 semanas.

Anurag Relan, MD, MPH, director médico de Pharming, comentó: “La aceptación de la FDA para la revisión prioritaria de la solicitud de nuevo fármaco de Pharming para leniolisib es un hito que demuestra nuestro compromiso de abordar las necesidades insatisfechas de los pacientes con enfermedades raras. Con la revisión de la FDA, leniolisib avanza más en el camino regulatorio como un posible tratamiento dirigido para modificar la enfermedad. para APDS en adultos y adolescentes de 12 años de edad y mayores en Estados Unidos, que actualmente dependen de terapias de apoyo como antibióticos y terapia de reemplazo de inmunoglobulina Esperamos continuar trabajando en estrecha colaboración con la FDA, así como con las autoridades reguladoras en todo el globo, para que leniolisib esté disponible para inmunólogos, hematólogos y sus pacientes con APDS”.

Acerca del síndrome de fosfoinositida 3-quinasa δ activada (APDS)

APDS es una inmunodeficiencia primaria rara que afecta aproximadamente a 1 a 2 personas por millón. Es causada por variantes en cualquiera de los dos genes, PIK3CD o PIK3R1, que regulan la maduración de los glóbulos blancos. Las variantes de estos genes conducen a la hiperactividad de la vía PI3Kδ (fosfoinositido 3-quinasa delta).^1,2 La señalización equilibrada en la vía PI3Kδ es esencial para la función inmunitaria fisiológica. Cuando esta vía es hiperactiva, las células inmunitarias no maduran ni funcionan correctamente, lo que lleva a inmunodeficiencia y desregulación.^1,3 El APDS se caracteriza por infecciones sinopulmonares graves y recurrentes, linfoproliferación, autoinmunidad y enteropatía.^4,5 Debido a que estos síntomas pueden estar asociados con una variedad de condiciones, incluidas otras inmunodeficiencias primarias, las personas con APDS con frecuencia reciben un diagnóstico erróneo y sufren una mediana de retraso diagnóstico de 7 años.⁶ Dado que el APDS es una enfermedad progresiva, este retraso puede llevar a una acumulación de daño con el tiempo, incluido daño y linfoma.^4-7 La única manera de diagnosticar definitivamente esta condición es a través de pruebas genéticas.

Acerca de Leniolisib

Leniolisib es un inhibidor de molécula pequeña de la isoforma delta de la subunidad catalítica de 110 kDa de clase IA PI3K con actividades inmunomoduladoras y potencialmente antineoplásicas. Leniolisib inhibe la producción de fosfatidilinositol-3-4-5-trifosfato (PIP3). PIP3 sirve como un importante mensajero celular que activa AKT (a través de PDK1) y regula una multitud de funciones celulares como la proliferación, diferenciación, producción de citoquinas, supervivencia celular, angiogénesis y metabolismo. A diferencia de PI3Kα y PI3Kβ, que se expresan de manera ubicua, PI3Kẟ y PI3Kγ se expresan principalmente en células de origen hematopoyético. El papel central de PI3Kẟ en la regulación de numerosas funciones celulares del sistema inmunitario adaptativo (células B y, en menor medida, células T), así como del sistema inmunitario innato (neutrófilos, mastocitos y macrófagos), indica claramente que PI3Kẟ es una diana terapéutica válida y potencialmente eficaz para varias enfermedades inmunitarias. Hasta la fecha, leniolisib ha sido bien tolerado durante el primer ensayo en humanos de Fase 1 en sujetos sanos y el estudio de habilitación de registro de Fase II/III.

Acerca de Pharming Group N.V.

Pharming Group N.V. (Euronext Amsterdam: PHARM) (NASDAQ: PHAR) es una compañía biofarmacéutica global dedicada a transformar la vida de los pacientes con enfermedades raras, debilitantes y potencialmente mortales. Pharming está comercializando y desarrollando una cartera innovadora de terapias de reemplazo de proteínas y medicamentos de precisión, incluidas moléculas pequeñas, productos biológicos y terapias génicas que se encuentran en etapas tempranas o tardías de desarrollo. Pharming tiene su sede en Leiden, Países Bajos, y cuenta con empleados en todo el mundo que atienden a pacientes en más de 30 mercados en Norteamérica, Europa, Oriente Medio, África y Asia-Pacífico.

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Declaraciones prospectivas

Este comunicado de prensa contiene declaraciones a futuro, incluso con respecto al calendario y el progreso de los estudios preclínicos y ensayos clínicos de Pharming de sus productos candidatos, las perspectivas clínicas y comerciales de Pharming, la capacidad de Pharming para superar los desafíos que plantea la pandemia de la COVID-19 para la conducta de su negocio, y las expectativas de Pharming con respecto a sus requisitos de capital de trabajo y recursos de efectivo proyectados, cuyas declaraciones están sujetas a una serie de riesgos, incertidumbres y suposiciones, que incluyen, entre otros, el alcance, el progreso y la expansión de los ensayos clínicos de Pharming y las ramificaciones para el costo de los mismos; y desarrollos clínicos, científicos, reglamentarios y técnicos. A la luz de estos riesgos e incertidumbres, y otros riesgos e incertidumbres que se describen en el Informe Anual 2021 de Pharming y el Informe Anual en el Formulario 20-F para el año finalizado el 31 de diciembre de 2021 presentado ante la Comisión de Bolsa y Valores de Estados Unidos, los eventos y las circunstancias discutidas en dichas declaraciones prospectivas pueden no ocurrir, y los resultados reales de Pharming podrían diferir material y adversamente de los anticipados o implícitos en ellos. Todas las declaraciones a futuro se refieren únicamente a la fecha de este comunicado de prensa y se basan en la información disponible para Pharming a la fecha de este comunicado.

Información interna

Este comunicado de prensa se refiere a la divulgación de información que califica, o puede haber calificado, como información privilegiada en el sentido del Artículo 7(1) del Reglamento de Abuso de Mercado de la UE.

Referencias

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5. Maccari ME, et al. Front Immunol. 2018;9:543.
6. Jamee M, et al. Clin Rev Allergy Immunol. 2019;May 21.
7. Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.

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