- Intellia Therapeutics Inc (NASDAQ:NTLA) y Regeneron Pharmaceuticals Inc (NASDAQ:REGN) han anunciado datos preliminares positivos de un estudio de fase 1 en curso de NTLA-2001, que se está desarrollando como un tratamiento de dosis única para la amiloidosis transtiretina (ATTR).
- Los resultados preliminares provienen de los primeros seis pacientes tratados con el fármaco candidato para edición del genoma CRISPR / Cas9 in vivo que redujo los niveles séricos de transtiretina, un biomarcador clave para la enfermedad, en un 87% en los pacientes que recibieron una dosis más alta.
- Las reducciones medias se establecieron en un 52% entre los tres pacientes del grupo de dosis de 0,1 mg/kg y en un 87% entre los tres pacientes del grupo de dosis de 0,3 mg/kg, incluido un paciente con una reducción del 96%.
- Los resultados superaron la terapia estándar de atención, que generalmente reduce la transtiretina en un 80%.
- NTLA-2001 fue generalmente bien tolerado en ambos niveles de dosis, sin eventos adversos graves y sin hallazgos hepáticos el día 28.
- El candidato continúa siendo evaluado en la parte del estudio con escalada de dosis.
- Después de identificar una dosis recomendada, Intellia espera comenzar el estudio en un grupo de expansión de dosis única en la Parte 2 del ensayo de Fase 1 a finales de este año.
- Después de completar el ensayo de fase 1, la compañía planea pasar a estudios fundamentales para las manifestaciones de polineuropatía y miocardiopatía de la amiloidosis ATTR.
- Intellia organizará un evento para inversores a las 8:00 E.T de hoy.
- El movimiento de los precios: Las acciones de NTLA subieron un 31,1% quedando a 116,49 dólares durante la sesión previa a la apertura en la última revisión del lunes, mientras que las acciones de REGN cerraron el viernes a 550,55 dólares.
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