– Paradigm Therapeutics adquiere la terapia designada “Breakthrough Therapy” de última etapa para el tratamiento de todos los subtipos de epidermólisis bullosa (EB)
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‘Terapia tópica para el tratamiento de heridas y lesiones en toda la superficie de la piel’
MT PLEASANT, S.C., 22 de agosto, 2023 /PRNewswire/ — Paradigm Therapeutics Inc., una compañía biofarmacéutica, ha anunciado hoy la finalización de la adquisición de los derechos mundiales de SD-101, un tratamiento tópico para todo el cuerpo para todos los subtipos de epidermólisis bullosa (EB), de Amicus Therapeutics. Los términos del acuerdo no han sido revelados.
SD-101 recibió la designación de enfermedad pediátrica rara de la Administración de Drogas y Alimentos de Estados Unidos (FDA) que cubre el amplio tratamiento de la EB. Además de la designación de Enfermedad Pediátrica Rara, SD-101 recibió la designación de Medicamento Huérfano de la FDA y la Comisión Europea (CE) y fue el primer tratamiento para la EB en recibir la designación de Terapia Innovadora de la FDA.
“Estamos entusiasmados con la oportunidad de continuar con el desarrollo de SD-101 y discutir los datos actuales con la FDA para acelerar el camino hacia el registro de esta terapia para pacientes con todos los subtipos de EB”, explicó Robert Ryan, Ph.D., director ejecutivo de Paradigm Therapeutics. “Existe una enorme necesidad de nuevas opciones de tratamiento para tratar los efectos debilitantes de la piel en pacientes con epidermólisis bullosa. El equipo de Paradigm Therapeutics trabajará apasionadamente para brindarles a los pacientes una nueva alternativa terapéutica, en esta enfermedad sin tratamientos efectivos para todo el cuerpo”.
Ryan añadió: “La epidermólisis bullosa es una enfermedad devastadora. Creemos que los datos clínicos muestran efectos beneficiosos del uso de SD-101 en toda la variedad de pacientes con EB y respaldan firmemente la progresión hacia el registro. Los resultados de la Fase II y la Fase Los ensayos III indican que SD-101 es un producto candidato para el tratamiento de todo el cuerpo de las lesiones y heridas en la piel en pacientes pediátricos y adultos con EB, que no tienen otras alternativas de tratamiento de todo el cuerpo. Los resultados también demostraron que SD-101 tiene una seguridad favorable perfil”.
Acerca de la epidermólisis bullosa (EB)
La epidermólisis bullosa es un trastorno genético raro y devastador que causa una piel muy frágil que provoca ampollas graves en la piel y heridas abiertas que a menudo comienzan en el nacimiento. No hay terapias aprobadas para tratar todo el cuerpo de los pacientes con EB, que afecta a muchos niños y adultos a lo largo de su vida. El estándar principal de atención consiste en el manejo del dolor y la limpieza y vendaje de heridas abiertas para prevenir infecciones. La EB es una enfermedad crónica, potencialmente desfigurante y, en algunos casos, mortal. Existen muchas variaciones genéticas y sintomáticas de la EB, pero todas las formas comparten el síntoma común de piel frágil que se ampolla y se desgarra, a veces por la más mínima fricción o trauma.
Acerca de SD-101
SD-101 es una crema tópica que ha demostrado potencial para proporcionar mejoras en el tratamiento de las alteraciones graves de la piel observadas en pacientes de todos los subtipos de EB. Los estudios de fase II y fase III se realizaron en niños y adultos con EB simple, distrófica recesiva (RDEB) o EB de la unión. En estos estudios se incluyeron un total de 217 pacientes con EB. SD-101 se aplicó tópicamente en todo el cuerpo diariamente en adultos y niños desde los 21 días de edad durante un período de tres meses. La medida de resultado primaria fue la evaluación del cierre de la herida objetivo, además de las medidas secundarias, incluida la reducción de la cobertura del área de superficie corporal (BSA) de ampollas y heridas.
Acerca de Paradigm Therapeutics
Paradigm Therapeutics es una compañía farmacéutica de etapa clínica privada enfocada en desarrollar terapias innovadoras para abordar necesidades médicas críticas en el tratamiento de enfermedades raras. El enfoque principal de Paradigm es el tratamiento de la epidermólisis bullosa (EB). SD-101, su terapia líder para el tratamiento de los efectos cutáneos en pacientes con epidermólisis bullosa, ha completado los ensayos clínicos de fase II y fase III. SD-101 es una crema tópica que ha demostrado potencial para proporcionar mejoras en el tratamiento de los efectos cutáneos graves observados en pacientes de todos los subtipos de EB.
Contacto de la compañía
Doctor Robert Ryan
Consejero delegado
rryan@paradigmtherapeutics.com
919-274-0703
www.paradigmtherapeutics.com
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