– BIORCHESTRA anuncia en la RNA Leaders USA Conference en Boston que BMD-001 reduce amiloide-β y tau en un modelo animal de primates no humanos de la enfermedad de Alzheimer
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BOSTON, 8 de noviembre de 2022 /PRNewswire/ — El Dr. Branden Ryu, consejero delegado y fundador de BIORCHESTRA Ltd. (S. Korea), fue un ponente destacado en una sesión plenaria del RNA Leaders Congress USA en Boston, MA, el 18 de octubre de 2022. El Dr. Ryu se centró en los nuevos datos de eficacia de su compuesto principal, BMD-001, derivado de estudios en primates no humanos que demostraron la eliminación de las proteínas patológicas amiloide-β y tau.
RNA Leaders USA se centra en el desarrollo científico, clínico y comercial de terapias y vacunas de ARN. El encuentro reúne a los más altos ejecutivos para ofrecer actualizaciones de todo el panorama del ARN (ARNi, tecnologías antisentido, orientación de moléculas pequeñas, ARNm y más). Además del Dr. Branden Ryu, otros altos directivos presentes representaban a Ionis, Alnylam, Sanofi, Bayer, Eli Lilly, Astra Zeneca, Roche y varias empresas biotecnológicas emergentes. La reunión se centró especialmente en el reto de administrar terapias basadas en el ARN a órganos específicos, en particular al cerebro.
En su intervención, el Dr. Ryu presentó datos generados en colaboración con el Centro Nacional de Investigación en Primates del Instituto de Investigación en Biociencia y Biotecnología de Corea. Utilizando un modelo de inducción de la enfermedad de Alzheimer en primates, BIORCHESTRA pudo demostrar la participación de la diana cerebral (microARN-485-3p) mediante la administración intravenosa de BMD-001, y la posterior eliminación de las proteínas amiloide-β y tau. Así, se confirmó de nuevo, esta vez utilizando un modelo de primate de la enfermedad de Alzheimer, que el sistema de administración de fármacos de BIORCHESTRA (BDDS™) penetra en la barrera hematoencefálica y llega a los tipos de células pertinentes para mejorar los cambios neurodegenerativos. Los datos demostraron además la amplia distribución del BMD-001 en la corteza, las regiones bulbares y la médula.
En la presentación de la conferencia, el Dr. Ryu declaró: “Los resultados alentadores de este experimento son que la inyección intravenosa de nuestro BDDS™ puede suministrar fármacos de forma generalizada en el SNC: en el lóbulo frontal, el tálamo, el hipotálamo, el cuerpo estriado y el hipocampo, así como en la médula”. Además, añadió: “Este experimento confirmó los datos de biodistribución previamente establecidos en el primate no humano, pero, además, la eficacia del BMD-001 establecida en modelos de enfermedad animal más pequeños se confirma ahora con una lectura de eficacia en el primate no humano. Esto nos da la seguridad de que nuestra plataforma de administración en el cerebro es escalable al contexto humano”, concluyó.
[acerca de BIORCHESTRA]
BIORCHESTRA es una empresa de biotecnología con sede en Corea del Sur centrada en el tratamiento de trastornos neurodegenerativos como la enfermedad de Alzheimer y la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), o enfermedad de Lou Gehrig. BIORCHESTRA fue fundada en 2016 por el Dr. Branden Ryu a partir de su trabajo doctoral y postdoctoral en este campo.
Los fármacos más avanzados de la línea de producción de BIORCHESTRA se centran en las enfermedades neurodegenerativas y se dirigen a un regulador clave de la neuroinflamación y la neurodegeneración, el microARN-485-3p. Otros programas se centran en la oncología del SNC y las enfermedades cerebrales genéticas, como la enfermedad de Huntington.
BIORCHESTRA sigue contando con financiación privada y ha abierto recientemente un centro de I+D y una planta de fabricación con buenas prácticas de fabricación en su ciudad natal, Daejeon (Corea del Sur). Además de Daejeon, Corea del Sur, BIORCHESTRA también tiene oficinas en One Kendall, Cambridge, MA, EEUU.
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