El jueves, la Comisión Europea otorgó la autorización de comercialización en circunstancias excepcionales y mantuvo el estatus de medicamento huérfano para Qalsody de Biogen Inc (NASDAQ:BIIB) (tofersén) para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) asociada con una mutación en el gen 1 de la superóxido dismutasa (SOD1-ELA).
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Qalsody es el primer tratamiento aprobado en la Unión Europea para atacar la causa genética de la ELA, también conocida como enfermedad de las neuronas motoras (ENM).
La SOD1-ELA es una forma genética ultrarrara de la ELA que se estima que afecta a menos de 1.000 personas en Europa.
Qalsody es la tercera terapia para enfermedades raras de Biogen que se aprueba en la UE.
En el estudio VALOR de fase 3 (n=108), los pacientes se sometieron a un proceso de aleatorización 2:1 para recibir tratamiento con Qalsody 100 mg (n=72) o un placebo (n=36) durante 24 semanas.
El criterio de valoración de eficacia principal fue el cambio desde el inicio hasta la semana 28 en la puntuación total de la escala revisada de calificación funcional para la ELA (ALSFRS-R).
Los resultados favorecieron numéricamente a tofersén, pero no fueron estadísticamente significativos.
En la semana 28, la cadena ligera de la neurofilamenta (NfL) del plasma, un marcador de lesiones axonales y neurodegeneración, se redujo en un 55% en los participantes tratados con tofersén (ITT), en comparación con un aumento del 12% con placebo.
Unas 330 personas con SOD1-ELA han recibido Qalsody en 18 países de la UE a través del programa de acceso temprano de Biogen.
El pasado mes de abril, la FDA otorgó una aprobación acelerada para Qalsody. En 2023, el medicamento generó ventas de 5,9 millones de dólares.
Biogen adquirió Qalsody de Ionis Pharmaceuticals Inc (NASDAQ:IONS) en virtud de un acuerdo de desarrollo y licencia en colaboración. Ionis descubrió Qalsody.
Además de la extensión de etiqueta abierta del estudio de fase 3 VALOR que está en curso, se está estudiando Qalsody en el estudio de fase 3 ATLAS para evaluar si Qalsody puede retrasar el inicio clínico en individuos presintomáticos con una mutación genética del SOD1 y evidencia de actividad de biomarcadores de la enfermedad.
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