– Grupo Menarini anuncia ELZONRIS® (Tagraxofusp) designado como medicamento huérfano para BPDCN por el Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar de Japón
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- El Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar de Japón concede la designación de medicamento huérfano al tagraxofusp para la neoplasia de células dendríticas plasmocitoides blásticas (BPDCN)
FLORENCIA, Italia y NUEVA YORK, 31 de agosto de 2023 /PRNewswire/ — Grupo Menarini (“Menarini”), una empresa farmacéutica y de diagnóstico líder a nivel internacional, y Stemline Therapeutics, Inc. (“Stemline”), una filial de propiedad absoluta de Grupo Menarini, anunciaron hoy que Nippon Shinyaku Co., Ltd. (Nippon Shinyaku), socio de desarrollo de Stemline en Japón, recibió la designación de medicamento huérfano para tagraxofusp del Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar de Japón (MHLW) para la indicación esperada de neoplasia de células dendríticas plasmocitoides blásticas (BPDCN).
BPDCN es una neoplasia maligna hematológica huérfana agresiva con resultados clínicos históricamente pobres. ELZONRIS® (tagraxofusp) de Stemline es el único tratamiento aprobado para pacientes con BPDCN, y la primera y única terapia dirigida a CD123 aprobada, tanto en Estados Unidos como en Europa.
Los medicamentos huérfanos son designados por el MHLW de Japón para tratamientos destinados a ser utilizados en menos de 50.000 pacientes, donde también existe una necesidad médica particularmente alta. La designación de medicamento huérfano puede potencialmente acortar en varios meses el período requerido para obtener la aprobación regulatoria en Japón, permitiendo así un acceso más rápido para los pacientes.
En Japón, Nippon Shinyaku está desarrollando tagraxofusp, que actualmente está llevando a cabo un ensayo clínico de fase 1/2. En marzo de 2021, Stemline y Nippon Shinyaku firmaron un acuerdo de licencia exclusiva para el desarrollo y comercialización de tagraxofusp en Japón, incluida la posibilidad de copromoción.
“La decisión del MHLW de conceder la designación de medicamento huérfano reconoce el posible impacto positivo que tagraxofusp podría tener en los pacientes de BPDCN en Japón, una población de pacientes que actualmente tiene opciones de tratamiento limitadas”, afirmó Elcin Barker Ergun, consejero delegado de Grupo Menarini. “Este logro de nuestro socio, Nippon Shinyaku, promueve nuestro compromiso de brindar nuevas opciones terapéuticas transformadoras a pacientes con cánceres difíciles de tratar y de entregar medicamentos innovadores a personas de todo el mundo”.
Acerca de BPDCN
BPDCN, anteriormente linfoma blástico de células NK, es una neoplasia maligna hematológica agresiva, a menudo con manifestaciones cutáneas, con resultados históricamente malos. La BPDCN generalmente se presenta en la médula ósea y/o la piel y también puede afectar los ganglios linfáticos y las vísceras. La célula BPDCN de origen es la precursora de las células dendríticas plasmocitoides (pDC). El diagnóstico de BPDCN se basa en la tríada diagnóstica inmunofenotípica de CD123, CD4 y CD56, así como en otros marcadores. La Organización Mundial de la Salud (OMS) denominó esta enfermedad “BPDCN” en 2008; los nombres anteriores incluían linfoma blástico de células NK y neoplasia hematodérmica agranular CD4+/CD56+. Para obtener más información, visite el sitio web de concientización sobre enfermedades de BPDCN en www.bpdcninfo.com.
Acerca del Grupo Menarini
Grupo Menarini es una empresa farmacéutica y de diagnóstico líder a nivel internacional, con una facturación de más de 4.400 millones de dólares y más de 17.000 empleados. Menarini está enfocado en áreas terapéuticas con altas necesidades insatisfechas con productos para cardiología, oncología, neumología, gastroenterología, enfermedades infecciosas, diabetología, inflamación y analgesia. Con 18 sitios de producción y 9 centros de investigación y desarrollo, los productos de Menarini están disponibles en 140 países en todo el mundo. Para obtener más información, visite www.menarini.com.
Acerca de Stemline Therapeutics Inc.
Stemline Therapeutics, Inc. (“Stemline”), una subsidiaria de propiedad absoluta de Grupo Menarini, es una compañía biofarmacéutica en etapa comercial centrada en el desarrollo y comercialización de novedosas terapias oncológicas. Stemline comercializa ORSERDU® (elacestrant) en Estados Unidos, una terapia endocrina oral indicada para el tratamiento de mujeres posmenopáusicas u hombres adultos con receptor de estrógeno (ER) positivo, receptor del factor de crecimiento epidérmico humano 2 (HER2) negativo, mutado en ESR1. Cáncer de mama avanzado o metastásico con progresión de la enfermedad después de al menos una línea de terapia endocrina. Stemline también comercializa ELZONRIS® (tagraxofusp-erzs), un novedoso tratamiento dirigido a CD123 para pacientes con neoplasia de células dendríticas plasmocitoides blásticas (BPDCN), un cáncer hematológico agresivo, en Estados Unidos y Europa, que es el único tratamiento aprobado para BPDCN en EE.UU. y la UE hasta la fecha. Stemline también comercializa en Europa NEXPOVIO®, un inhibidor de XPO1 para el mieloma múltiple. Stemline también tiene una extensa cartera clínica de moléculas pequeñas y productos biológicos en diversas etapas de desarrollo para una variedad de cánceres sólidos y hematológicos.
Acerca de Nippon Shinyaku
Nuestra misión es ayudar a las personas a llevar una vida más sana y feliz. Al crear medicamentos únicos que traerán esperanza a los pacientes y familias que luchan contra la enfermedad, nuestro objetivo es ser una organización en la que la comunidad confíe. Visite nuestro sitio web (https://www.nippon-shinyaku.co.jp/english/index.php) para obtener productos o información detallada.
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