PARIS, 15 de marzo de 2023 /PRNewswire/ — La Agencia Europea del Medicamento acaba de conceder una ampliación de indicación de la autorización de comercialización de WAKIX® (pitolisant), de ahora en adelante indicado para el tratamiento de la narcolepsia en niños a partir de 6 años, con o sin cataplejia.
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La narcolepsia es una enfermedad rara, que tiene su origen en la incapacidad del cerebro para regular el ciclo normal de sueño-vigilia[1]. Se manifiesta por una somnolencia diurna excesiva, por una necesidad irreprimible de dormir, así como por un sueño nocturno alterado, con un acceso rápido, después de dormirse, al sueño REM[2]. En la infancia, se asocia a ataques de cataplejia (pérdida repentina del tono muscular) en dos tercios de los pacientes[3].
El tratamiento de la narcolepsia se basa en:
- Medidas no farmacológicas, con recomendaciones sobre un estilo de vida saludable (horarios regulares para acostarse, programación de siestas, actividad física y dieta adecuada);
- prescripción de medicamentos, especialmente para luchar contra la somnolencia diurna y la cataplejia.
Wakix es el primer y único medicamento de la clase de los antagonistas/agonistas inversos del receptor cerebral H3 de histamina utilizado en la narcolepsia. Entre los tratamientos para la narcolepsia indicados para niños, Wakix es el único medicamento promotor de la vigilia no narcótico, no psicoestimulante y que no conlleva riesgo de adicción. Su eficacia es significativa y está demostrada tanto en la somnolencia diurna excesiva como en los ataques de cataplejia en niños.
“La llegada de Wakix ofrece una nueva opción terapéutica, con un perfil de seguridad favorable, en el tratamiento de la narcolepsia en niños a partir de 6 años, una enfermedad rara con un fuerte impacto en la vida social”, subraya el Prof. Yves Dauvilliers, coordinador del Centro Nacional de Referencia para la Narcolepsia y la Hipersomnia, Departamento de Neurología, Hospital Gui de Chauliac, Universidad de Montpellier, Instituto de Neurociencias de Montpellier, Inserm. La narcolepsia, especialmente en los niños, está muy infradiagnosticada y se diagnostica demasiado tarde, por lo que siempre debe tenerse en cuenta cuando un niño se duerme en clase. La confirmación del diagnóstico permite realizar una buena gestión, limitar la discapacidad y mejorar la calidad de vida.
La evaluación de Wakix en el tratamiento de la narcolepsia en niños se llevó a cabo en el marco de un estudio aleatorizado en 110 pacientes: se incluyeron 72 en el grupo de pitolisant y 38 en el grupo de placebo. El estudio mostró una disminución significativa de la puntuación de los síntomas “somnolencia diurna excesiva-cataplejia” de 6,29 puntos frente a -2,60 en el grupo de placebo[4]. El análisis de los criterios de valoración secundarios del estudio muestra que WAKIX reduce significativamente la somnolencia y la cataplejia tras 8 semanas de tratamiento en comparación con el placebo[5].
Según el dictamen del Comité europeo para la Evaluación de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) con fecha de 26 de enero de 2023, “pitolisant redujo significativamente la somnolencia diurna en comparación con el placebo, confirmando su efecto excitante contra la SDE (somnolencia diurna excesiva) en la ESS (Escala de Somnolencia de Epworth) y demostrando su efecto anticatapléjico cuando se administra según un esquema de titulación individual basado en la relación beneficio/tolerancia individual.[6]».
Acerca de la narcolepsia:
La narcolepsia suele comenzar en la infancia y persistir en la adolescencia y la edad adulta. La prevalencia de la narcolepsia en niños se estima entre el 0,02 % y el 0,06 % en los países occidentales, una proyección basada en estudios realizados en poblaciones adultas. Los primeros síntomas de la narcolepsia aparecen antes de los 18 años en más de la mitad de los pacientes y a veces comienzan antes del inicio de la pubertad, a menudo con síntomas similares pero más fuertes que en los adultos[7].
Se asocia a comorbilidades (aumento rápido de peso, pubertad precoz y TDAH, depresión, ansiedad). También tiene importantes repercusiones en la vida social, y especialmente para el niño, mermando de su rendimiento escolar.
Acerca de Wakix
Pitolisant es un antagonista/agonista inverso del receptor de la histamina H3 descubierto por Jean-Charles Schwartz, sus colaboradores en el Inserm y la empresa Bioprojet de París, con la ayuda de dos químicos europeos (Walter Schunack, de la Universidad de Berlín, y Robin Ganellin, del University College de Londres). Al bloquear los autorreceptores de la histamina, el pitolisant aumenta la actividad de las neuronas histaminérgicas cerebrales, un importante sistema de excitación con proyecciones extendidas a todo el cerebro. Pitolisant también aumenta la liberación de acetilcolina, noradrenalina y dopamina en el cerebro. Este fármaco ya estaba indicado en Europa y Estados Unidos para el tratamiento de la SDE y cataplejias en pacientes adultos con narcolepsia.
Wakix fue designado medicamento huérfano en 2007 EU/3/07/459, para el tratamiento de la narcolepsia. Está sujeto a una prescripción médica restringida, reservada a los especialistas del sueño.
Debe prescribirse a la dosis efectiva más baja, con un aumento gradual de la dosis, sin superar los 20 mg (Wakix 18 mg), para pacientes que pesen menos de 40 kg.[8]
Acerca de Bioprojet
El laboratorio Bioprojet nació en 1982 gracias a la iniciativa de dos investigadores, Jeanne-Marie Lecomte y Jean-Charles Schwartz, cuyo propósito era acercar la investigación académica al desarrollo farmacéutico industrial, una práctica poco extendida en ese momento.
Bioprojet persigue un objetivo: apoyarse en trabajos originales de investigación fundamental para concebir y desarrollar medicamentos que, como pitolisant, serían los primeros de nuevas clases terapéuticas.
Bioprojet está implantado en siete países europeos y su centro de investigación concibe y estudia mil moléculas nuevas cada año.
[1] CHMP extension of indication variation assessment report – Wakix , EMA, 26 de enero de 2023, p. 7
[2] https://institut-sommeil-vigilance.org/wp-content/uploads/2020/02/INSV-Narcolepsie-3-Volets.pdf
[3] CHMP extension of indication variation assessment report – Wakix , EMA, 26 de enero de 2023, p. 8
[4] CHMP extension of indication variation assessment report – Wakix , EMA, 26 de enero de 2023, p. 33
[5] CHMP extension of indication variation assessment report – Wakix , EMA, 26 de enero de 2023, p. 9
[6] Ibid.
[7] CHMP extension of indication variation assessment report – Wakix , EMA, 26 de enero de 2023, p. 7
[8] CHMP extension of indication variation assessment report – Wakix , EMA, 26 de enero de 2023 p. 10 – 14
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