La solicitud de autorización de comercialización de EMA para leniolisib cambió al cronograma de revisión estándar.
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LEIDEN, Países Bajos, 16 de febrero de 2023 /PRNewswire/ — Pharming Group N.V. (“Pharming” o “la compañía”) (EURONEXT Amsterdam: PHARM) (Nasdaq: PHAR) anuncia que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha decidido cambiar su evaluación de la Solicitud de autorización de comercialización (MAA) para leniolisib a un calendario de revisión estándar. Leniolisib es un inhibidor oral selectivo de la fosfoinositida 3-quinasa delta (PI3Kδ) bajo revisión regulatoria como tratamiento para el síndrome de la fosfoinositida 3-quinasa delta activada (APDS), una inmunodeficiencia primaria rara, en adolescentes y adultos de 12 años de edad y mayores.
Pharming recibió la lista de preguntas de EMA que incluía una solicitud para enviar datos actualizados del estudio de extensión a largo plazo en curso recopilados después del análisis intermedio incluido en el MAA original. Según el cronograma de nuestras respuestas, Pharming espera que el CHMP emita su opinión sobre la MAA de leniolisib en el segundo semestre de 2023.
Sijmen de Vries, consejero delegado de Pharming, comentó:
“Continuamos trabajando con EMA a través del proceso de revisión de MAA y seguimos dedicados a buscar la aprobación regulatoria de leniolisib dentro del Área Económica Europea. En Estados Unidos, la revisión prioritaria de la FDA de leniolisib NDA sigue en curso, con una fecha objetivo de PDUFA del 29 de marzo de 2023. Seguimos enfocados en lograr las aprobaciones regulatorias y llevar leniolisib a los pacientes que viven con APDS en todo el mundo”.
Tras la concesión de la evaluación acelerada en agosto de 2022, la EMA validó la MAA de Pharming para leniolisib para evaluación científica bajo una evaluación acelerada del CHMP en octubre de 2022. La MAA está respaldada por datos positivos de un estudio de fase II/III de leniolisib, anunciado en febrero 2, 2022, que cumplió sus criterios de valoración coprimarios de reducción del tamaño de los ganglios linfáticos y aumento del porcentaje de células B vírgenes en pacientes con APDS. Además, los datos de seguridad del estudio mostraron que los participantes toleraron bien el leniolisib. También se presentaron como parte del MAA original los datos de un ensayo clínico de extensión abierto a largo plazo en pacientes con APDS tratados con leniolisib.
Acerca del síndrome de fosfoinositida 3-quinasa δ activada (APDS)
APDS es una inmunodeficiencia primaria rara que afecta aproximadamente a 1 a 2 personas por millón. El APDS es causado por variantes en cualquiera de los dos genes, PIK3CD o PIK3R1, que regulan la maduración de los glóbulos blancos. Las variantes de estos genes conducen a la hiperactividad de la vía PI3Kδ (fosfoinositido 3-quinasa delta).2,3 La señalización equilibrada en la vía PI3Kδ es esencial para la función inmunitaria fisiológica. Cuando esta vía es hiperactiva, las células inmunitarias no maduran ni funcionan correctamente, lo que lleva a inmunodeficiencia y desregulación.2,4 El APDS se caracteriza por infecciones sinopulmonares graves y recurrentes, linfoproliferación, autoinmunidad y enteropatía.5,6 Debido a que estos síntomas pueden estar asociados con una variedad de condiciones, incluidas otras inmunodeficiencias primarias, las personas con APDS con frecuencia reciben un diagnóstico erróneo y sufren una mediana de retraso diagnóstico de 7 años.7 Dado que el APDS es una enfermedad progresiva, este retraso puede conducir a una acumulación de daño con el tiempo, incluido daño y linfoma.5-8 La única manera de diagnosticar definitivamente esta condición es a través de pruebas genéticas.
Acerca de leniolisib
Leniolisib es un inhibidor de molécula pequeña de la isoforma delta de la subunidad catalítica de 110 kDa de clase IA PI3K. PI3Kδ se expresa predominantemente en las células hematopoyéticas y es esencial para el funcionamiento normal del sistema inmunitario a través de la conversión de fosfatidilinositol-4-5-trifosfato (PIP2) en fosfatidilinositol-3-4-5-trifosfato (PIP3). Leniolisib inhibe la producción de PIP3 y PIP3 sirve como un importante mensajero celular que activa AKT (a través de PDK1) y regula una multitud de funciones celulares como la proliferación, diferenciación, producción de citoquinas, supervivencia celular, angiogénesis y metabolismo. A diferencia de PI3Kα y PI3Kβ, que se expresan de manera ubicua, PI3Kẟ y PI3Kγ se expresan principalmente en células de origen hematopoyético. El papel central de PI3Kẟ en la regulación de numerosas funciones celulares del sistema inmunitario adaptativo (células B y, en menor medida, células T), así como del sistema inmunitario innato (neutrófilos, mastocitos y macrófagos), indica claramente que PI3Kẟ es una diana terapéutica válida y potencialmente eficaz para enfermedades inmunitarias como el APDS. Hasta la fecha, leniolisib ha sido bien tolerado durante el primer ensayo en humanos de Fase 1 en sujetos sanos y el estudio de habilitación de registro de Fase II/III en pacientes con APDS.
Acerca de Pharming Group N.V.
Pharming Group N.V. (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) es una compañía biofarmacéutica global dedicada a transformar la vida de los pacientes con enfermedades raras, debilitantes y potencialmente mortales. Pharming está comercializando y desarrollando una cartera innovadora de terapias de reemplazo de proteínas y medicamentos de precisión, incluidas moléculas pequeñas, productos biológicos y terapias génicas que se encuentran en etapas tempranas o tardías de desarrollo. Pharming tiene su sede en Leiden, Países Bajos, y cuenta con empleados en todo el mundo que atienden a pacientes en más de 30 mercados en Norteamérica, Europa, Oriente Medio, África y Asia-Pacífico.
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Referencias
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8. Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.
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