SEÚL, Corea del Sur, 26 de enero de 2023 /PRNewswire/ — GenKOre, Inc., una empresa coreana de biotecnología con herramientas CRISPR-Cas hipercompactas, ha anunciado que ha iniciado una colaboración estratégica de investigación con una empresa biofarmacéutica estadounidense para el desarrollo de terapias de edición génica in vivo. Esta colaboración utilizará la plataforma CRISPR-Cas propiedad de GenKOre, TaRGET (Tiny nuclease, augment RNA-based Genome Editing Technology). La plataforma TaRGET se distingue de la tecnología de edición genómica más popular, CRISPR-Cas9, en que todo el módulo de edición puede administrarse con un único vector AAV. Basándose en su plataforma TaRGET, GenKOre ha desarrollado diferentes modalidades de herramientas de edición, como TaRGET-CUT, TaRGET-Adenine Base Editing (ABE), TaRGET-AI (sistema de activación e inhibición de genes) y TaRGET-FREE (Gene knock-in).
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“Esta colaboración refleja la fuerza y la utilidad potencial de la plataforma TaRGET en la aplicación de la terapia de edición genética in vivo“, declaró Yong-Sam Kim, consejero delegado de GenKOre. “Esta colaboración no sólo proporcionará una oportunidad para validar la aplicabilidad de la plataforma TaRGET a la terapia in vivo, sino que también ampliaremos la utilidad de nuestras tecnologías a un espectro más amplio de enfermedades raras”. La colaboración se basó en el interés mutuo por forjar terapias transformadoras para pacientes con enfermedades raras.
Según los términos del acuerdo, GenKOre recibirá hasta 300 millones de dólares, incluyendo un pago inicial, derechos de ejercicio de la opción y pagos por hitos tras la consecución de hitos comerciales y de I+D en dos objetivos de enfermedades in vivo. Además, GenKOre recibirá financiación para investigación y cánones escalonados hasta un porcentaje de dos dígitos de las ventas netas.
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