La maquinaria de aprobación de la Administración de Medicamentos y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) generó muchas decepciones en noviembre. La mayoría de los veredictos negativos estuvieron relacionados con las dificultades que ha tenido la agencia para inspeccionar las instalaciones donde se fabrican los medicamentos en investigación, en medio de las restricciones que ha provocado la pandemia de la Covid-19.
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Supernus Pharmaceuticals Inc (NASDAQ:SUPN), Alkermes Plc (NASDAQ:ALKS), Adamis Pharmaceuticals Corp (NASDAQ:ADMP), Bristol-Myers Squibb Co (NYSE:BMY), Liquidia Technologies Inc (NASDAQ:LQDA) y Revance Therapeutics Inc (NASDAQ:RVNC) estuvieron entre las empresas que recibieron cartas de respuesta completas (lo cual indica que la solicitud no está lista para su aprobación) o que se les ampliaron los periodos de revisión.
Entre las aprobaciones emitidas durante el mes destacan la de Zokinvy de Eiger Biopharmaceuticals Inc para el tratamiento del síndrome de progeria (NASDAQ:EIGR) y sutimlimab de Sanofi SA (NASDAQ:SNY) para el tratamiento de adultos con enfermedad hemolítica por crioaglutininas.
Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ALNY) tuvo la suerte de obtener la aprobación de la FDA para su medicamento Oxlumo para tratar la hiperoxaluria primaria tipo 1, antes de la fecha de la PDUFA del 3 de diciembre.
En lo que va de año, se han aprobado un total de 44 nuevas entidades moleculares, frente a las 41 aprobaciones que se realizaron en el mismo periodo el año pasado.
Estas son las fechas clave de la PDUFA para diciembre:
Vanda busca una doble aprobación para un medicamento contra el trastorno del sueño
Empresa: Vanda Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:VNDA)
Tipo de solicitud: solicitud de nuevo fármaco (NDA) y solicitud de fármaco nuevo adicional (sNDA)
Candidato: Hetlioz
Indicación: síndrome de Smith-Magenis (SMS)
Fecha: 1 de diciembre
Hetlioz, un agonista del receptor de melatonina, fue aprobado en enero de 2014 para tratar el síndrome de ciclo vigilia-sueño diferente a 24 horas en personas totalmente ciegas.
Ahora, Vanda busca la ampliación de la etiqueta para incluir cápsulas de Hetlioz. La compañía también ha presentado una nueva solicitud de medicamento para la formulación líquida de Hetlioz para el tratamiento del síndrome de Smith-Magenis.
El síndrome de Smith-Magenis es un trastorno del desarrollo causado por una pequeña deleción del cromosoma humano 17p o, en casos raros, debido a una mutación puntual en el gen RAI1 que reside en la región eliminada.
Se estima que afecta a una de cada 15.200 a 25.000 personas en los EE.UU. El síntoma más común es un trastorno del sueño severo asociado que afecta significativamente a la vida de los pacientes y sus familias.
Como curiosidad, Hetlioz se rechazó como opción de tratamiento para el trastorno del desfase horario (jet lag) a mediados de 2019.
El medicamento oral para el angioedema hereditario de BioCryst espera su aprobación
Empresa: BioCryst Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:BCRX)
Tipo de solicitud: solicitud de nuevo fármaco (NDA)
Candidato: berotralstat, con código BCX7353
Indicación: ataques de angioedema hereditario o AEH
Fecha: 3 de diciembre
Berotralstat, que se llamaría Orladeyo, se está evaluando como tratamiento oral de una aplicación diaria para la prevención de ataques de AEH. El AEH es una enfermedad hereditaria caracterizada por episodios recurrentes de inflamación subcutánea o submucosa no pruriginosa, sin fóvea y que no presenta lesiones de urticaria. Es causada por la ausencia o deficiencia de una proteína llamada C1-Inhibidor (C1Inh) y afecta los vasos sanguíneos.
La compañía espera que Orladeyo cubra una importante necesidad no satisfecha de un fármaco para la profilaxis de administración por vía oral para el AEH y que genere más de 500 millones de dólares en ventas internacionales.
“Aunque no vemos ninguna razón significativa para dudar de que la FDA vaya a aprobar Orladeyo para su fecha de la PDUFA, seguimos teniendo dudas sobre el potencial general del producto al haberse registrado niveles de eficacia significativamente más bajos (reducción de la tasa de ataque de aproximadamente un 44 % en ensayos de ph 3) en comparación con las terapias inyectables actuales con un 80-90 % de eficacia”, dijo el analista.
¿El medicamento contra el cáncer de mama de MacroGenics superará el obstáculo de la FDA?
Empresa: MacroGenics Inc (NASDAQ:MGNX) y Zai Lab Ltd – ADR (NASDAQ:ZLAB)
Tipo de solicitud: solicitud de autorización de producto biológico (BLA)
Candidato: margetuximab
Indicación: cáncer de mama
Fecha: 18 de diciembre
Margetuximab, un anticuerpo monoclonal anti-HER2 optimizado en la fracción Fc, se está evaluando en combinación con la quimioterapia para el tratamiento de pacientes con cáncer de seno metastásico positivo para HER2.
MacroGenics se ha asociado con Zai Lab en la Gran China para la indicación.
El biosimilar Rituxan de Amgen espera la decisión de la FDA
Empresa: Amgen, Inc. (NASDAQ:AMGN)/AbbVie Inc (NYSE:ABBV)
Tipo de solicitud: solicitud de autorización de producto biológico (BLA)
Candidato: ABP 798
Indicación: cáncer
Fecha: 19 de diciembre
ABP 798 es un candidato biosimilar a Rituxan de Roche Holdings AG’s Basel ADR Common Stock (OTC:RHHBY).
Rituxan es un anticuerpo monoclonal anti-CD20, que ha sido aprobado para muchas indicaciones, entre las que se incluyen linfoma no Hodgkin (LNH), leucemia linfocítica crónica, granulomatosis con poliangeítis y poliangeítis microscópica con glucocorticoides.
El ingrediente activo de ABP 798 es un anticuerpo monoclonal con la misma secuencia de aminoácidos que Rituxan.
¿Conseguirá la autorización el fármaco de Fibrogen y AstraZeneca para la anemia asociada a la enfermedad renal crónica (ERC)?
Empresa: FibroGen Inc (NASDAQ:FGEN) y AstraZeneca plc (NASDAQ:AZN)
Tipo de solicitud: solicitud de nuevo fármaco (NDA)
Candidato: roxadustat
Indicación: anemia en la enfermedad renal crónica (ERC)
Fecha: 20 de diciembre
Roxadustat es un inhibidor de la prolil hidroxilasa del factor inducible por hipoxia de molécula pequeña (HIF-PH) administrado por vía oral que promueve la eritropoyesis, que es el proceso de producción de glóbulos rojos o eritrocitos.
La solicitud de nuevo fármaco (NDA) busca la aprobación de roxadustat para el tratamiento de la anemia en la enfermedad renal crónica, tanto en pacientes dependientes como no dependientes de diálisis.
Fibrogen colabora con AstraZeneca en el desarrollo y comercialización de roxadustat para el tratamiento de la anemia en los EE.UU., China y otros mercados de las Américas y Australia, Nueva Zelanda y el sudeste asiático.
Myovant presenta una doble solicitud para relugolix en el tratamiento del cáncer de próstata
Empresa: Myovant Sciences Ltd (NYSE:MYOV)
Tipo de solicitud: solicitud de nuevo fármaco (NDA)
Candidato: relugolix
Indicación: cáncer de próstata
Fecha: 20 de diciembre
A finales de junio, la FDA aceptó para su revisión prioritaria la NDA de 120 mg de relugolix oral una vez al día para el tratamiento de pacientes con cáncer de próstata en estadio avanzado.
Relugolix es un antagonista oral del receptor de la hormona liberadora de gonadotropinas que reduce la producción de testosterona testicular, una hormona conocida por estimular el crecimiento del cáncer de próstata, y del estradiol ovárico, una hormona conocida por estimular el crecimiento de los fibromas uterinos y la endometriosis.
Urovant solicita la aprobación de un medicamento para tratar la vejiga hiperactiva
Empresa: Urovant Sciences Ltd (NASDAQ:UROV)
Tipo de solicitud: solicitud de nuevo fármaco (NDA)
Candidato: vibegron
Indicación: vejiga hiperactiva
Fecha: 26 de diciembre
La FDA aceptó la NDA para su revisión el 5 de marzo, y la presentación regulatoria mediante la que se busca la aprobación de vibegron de 75 mg una vez al día para el tratamiento de pacientes con vejiga hiperactiva con síntomas de incontinencia urinaria de urgencia, micción urgente o frecuente.
‘Sí o no’ para la versión imitadora de Viatris del fármaco para el cáncer más vendido de Roche
Empresa: Viatris Inc (NASDAQ:VTRS)
Tipo de solicitud: solicitud de autorización de producto biológico (BLA)
Candidato: MYL-1402O
Indicación: varios tipos de cáncer
Fecha: 27 de diciembre
Viatris, que se formó tras la fusión de la antigua compañía farmacéutica genérica Mylan y la unidad genérica Upjohn de Pfizer Inc. (NYSE:PFE), tiene una cita con la FDA a finales de diciembre. Está previsto que la agencia reguladora se pronuncie sobre la solicitud de autorización de producto biológico para MYL-1402O, una alternativa propuesta al Avastin de Roche, para su revisión bajo la vía 351(k). Se está desarrollando en asociación con Biocon de India.
Esta BLA busca la aprobación de MYL-1402O para el tratamiento de primera y segunda línea de pacientes con cáncer colorrectal metastásico en combinación con quimioterapia basada en 5-fluorouracilo (5-FU); uso de primera línea para pacientes con cáncer de pulmón no microcítico ni escamoso; glioblastoma recurrente; carcinoma de células renales metastásico en combinación con interferón alfa; y cáncer de cuello uterino persistente, recurrente o metastásico.
¿La segunda vez será la vencida para Osmotica?
Empresa: Osmotica Pharmaceuticals PLC (NASDAQ:OSMT)
Tipo de solicitud: solicitud de nuevo fármaco (NDA)
Candidato: Ontinua (arbaclofen) ER
Indicación: espasticidad en pacientes con esclerosis múltiple (EM)
Fecha: 29 de diciembre
Osmotica presentó originalmente la NDA para arbaclofen ER en 2015 y la FDA emitió una respuesta completa en junio de 2016, citando irregularidades y desviaciones de las buenas prácticas clínicas en los sitios de estudio del ensayo inicial de fase 3.
A finales de junio, la compañía presentó a una NDA modificada y, a finales de julio, dijo que la agencia reguladora había considerado su presentación como una respuesta completa de clase 2.
“La dirección ha observado que las preguntas realizadas por la FDA hasta ahora han sido razonables y de naturaleza confirmatoria, y que está muy satisfecha con sus respuestas a las solicitudes de información de la agencia”, declaró Ami Fadia, analista de SVB Leerink, en una nota reciente.
“En resumidas cuentas, es evidente que ve un gran potencial en el arbaclofeno, pero es cautelosamente optimista con respecto a la aprobación dada la historia del producto”.
Por segunda vez, Scpharma solicita la aprobación de su medicamento para la insuficiencia cardíaca
Empresa: Scpharmaceuticals Inc (NASDAQ:SCPH)
Tipo de solicitud: solicitud de nuevo fármaco (NDA)
Candidato: Furoscix
Indicación: empeoramiento de insuficiencia cardíaca por congestión
Fecha: 30 de diciembre
Furoscix es una solución patentada de furosemida que se administra por vía subcutánea, como alternativa ambulatoria para el tratamiento del empeoramiento de la insuficiencia cardíaca congestiva.
Este es el segundo intento que hace scPharma para conseguir la aprobación de su Furoscix después de la carta de respuesta completa que le envió la FDA en 2018, en la que la agencia solicitaba estudios adicionales de factores humanos, modificaciones de dispositivos y potencialmente un estudio de validación clínica.
El evento de la PDUFA es un catalizador importante para la acción, explicó Fadia, analista de SVB Leerink.
La analista dijo que ha adoptado una postura cautelosamente optimista con respecto a la aprobación, dado el historial regulatorio, y estimó que existen un 80 % de probabilidades de que se complete la aprobación. Si se aprueba, la analista pronostica un precio objetivo de 20 dólares para las acciones.
Athenex se prepara para recibir el veredicto de su medicamento para tratar una afección precancerosa de la piel
Empresa: Athenex Inc (NASDAQ:ATNX)
Tipo de solicitud: solicitud de nuevo fármaco (NDA)
Candidato: pomada de tirbanibulin
Indicación: queratosis actínica
Fecha: 30 de diciembre
La solicitud de nuevo fármaco para la pomada de tirbanibulina se aceptó para revisión el 9 de marzo. Athenex ha concedido a Almirall, S.A., una licencia exclusiva para la I+D y la comercialización de pomadas de tirbanibulin en Estados Unidos y países europeos, incluida Rusia.
La queratosis actínica es la enfermedad precancerosa más común en dermatología. Afecta a más de 55 millones de estadounidenses y representa entre el 14 y el 29 % de las visitas al dermatólogo en EE.UU., según la información proporcionada por Athenex.
Vertex busca ampliar las etiquetas de medicamentos para la fibrosis quística
Empresa: Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ:VRTX)
Tipo de solicitud: solicitud de fármaco nuevo adicional (sNDA)
Candidato: Trikafta (elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor), Symdeko (tezacaftor e ivacaftor) y Kalydeco (ivacaftor)
Indicación: fibrosis quística
Fecha: 30 de diciembre
La FDA aceptó la sNDA para su revisión el 1 de septiembre. El objetivo de estas presentaciones regulatorias es ampliar las etiquetas de Trikafta, Symdeko y Kalydeco para incluir mutaciones raras del gen de la fibrosis quística (CFTR) adicionales, dijo Vertex. Estas aprobaciones potenciales también permitirán que ciertos pacientes con fibrosis quística, que actualmente son elegibles para Kalydeco, sean elegibles para Symdeko o Trikafta, y que ciertas personas que actualmente son elegibles para Symdeko sean elegibles para Trikafta, añadió.
Calendario de Adcom
El Comité Asesor de Vacunas y Productos Biológicos Relacionados (VRBPAC) del Centro de Evaluación e Investigación Biológica (CBER) de la FDAse reunirá el 10 de diciembre en una sesión abierta para discutir la autorización de uso de emergencia (EUA) de la candidata a vacuna desarrollada por Pfizer-BioNTech SE-ADR (NASDAQ:BNTX) para la prevención de la Covid-19 en mayores de 16 años.
Las empresas presentaron ante la FDA una solicitud de autorización de uso de emergencia (EUA) el 20 de noviembre.
También es probable que Moderna (NASDAQ:MRNA) se reúna con VRBPAC una vez que se recopilen los datos de seguridad obligatorios y se presenten para la EUA.
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