Browsing: Amiloidosis por transtiretina

Intellia Therapeutics Inc (NASDAQ:NTLA) y Regeneron Pharmaceuticals Inc (NASDAQ:REGN) han anunciado datos preliminares positivos de un estudio de fase 1 en curso de NTLA-2001, que se está desarrollando como un tratamiento de dosis única para la amiloidosis transtiretina (ATTR). Los resultados preliminares provienen de los primeros seis pacientes tratados con el fármaco candidato para edición