GINEBRA y CASTRES, Francia, 14 de diciembre de 2020 /PRNewswire/ — La Fundación EspeRare y el grupo Pierre Fabre anuncian hoy la firma de un acuerdo de licencia y colaboración para el desarrollo y la comercialización de ER-004, un tratamiento prenatal para la XLHED (Displasia Hipohidrótica Ectodérmica Ligada al cromosoma X), una enfermedad congénita rara y debilitante. Se espera que el próximo estudio clínico comience en 2021 y tendrá como objetivo calificar y registrar lo que podría convertirse en el primer tratamiento aprobado para la XLHED en 2026.
De conformidad con los términos del acuerdo, EspeRare y el Grupo Pierre Fabre pondrán en común sus respectivos conocimientos para desarrollar conjuntamente el ER-004. Al grupo Pierre Fabre se le concederán derechos exclusivos a nivel mundial para el desarrollo, fabricación y comercialización del ER-004.
La XLHED es un trastorno genético que afecta a la estructura del ectodermo, la parte más exterior de las tres capas germinales primarias que se forman durante las primeras etapas de la vida embrionaria, de las que se derivan la piel y sus apéndices. El ER-004 es una terapia pionera en útero, diseñada para reemplazar la función de la ectodisplasina endógena A1(EDA1), una proteína clave para el desarrollo normal de las estructuras ectodérmicas en el feto. El ER-004 es una forma recombinante, soluble y humanizada de EDA 1 que se aplica como un tratamiento de ciclo único y se administra mediante una inyección intraamniótica durante la última etapa del embarazo. Este enfoque ya ha demostrado un potencial significativo en humanos mediante la normalización de la función de las glándulas sudoríparas en tres pacientes tratados por el Prof. Holm Schneider en el Hospital Universitario de Erlangen en Alemania. Los primeros resultados se publicaron en el New England Journal of Medicine[1] y en el British Journal of Clinical Pharmacology[2], así como en Nature Medicine’s Research Highlights[3].
“En EspeRare estamos encantados de colaborar con el Grupo Pierre Fabre para codesarrollar este programa tan motivador. Confiamos en que uniendo fuerzas con Pierre Fabre podamos llevar esta innovadora terapia a los pacientes de XLHED en consonancia con nuestros valores centrados en el paciente” afirma Caroline Kant, Directora Ejecutiva de la Fundación EspeRare.
“Estamos orgullosos de crear una alianza con la fundación EspeRare con el fin de encontrar una solución terapéutica a una enfermedad debilitante que afecta cada año a 500 niños en todo el mundo. No podemos pensar en una mejor manera de personificar nuestro objetivo corporativo: “Cada vez que cuidamos de una sola persona, hacemos un mundo mejor” comenta Eric Ducournau, CEO del Grupo Pierre Fabre.
EspeRare, una organización sin ánimo de lucro comprometida con la búsqueda de tratamientos para enfermedades raras, y el Grupo Pierre Fabre, uno de los principales actores en la atención de la salud durante casi 60 años, propiedad de la Fundación Pierre Fabre, comparten el compromiso común de dedicar su experiencia para desarrollar soluciones terapéuticas innovadoras que puedan transformar la vida de los pacientes. Este acuerdo de colaboración materializa el objetivo de EspeRare y Pierre Fabre de allanar el camino en el tratamiento de los pacientes desatendidos afectados por enfermedades raras.
Referencias:
1. Prenatal Correction of X-Linked Hypohidrotic Ectodermal Dysplasia. Schneider H, Faschingbauer F, Schuepbach-Mallepell S, Körber I, Wohlfart S, Dick A, Wahlbuhl M, Kowalczyk-Quintas C, Vigolo M, Kirby N, Tannert C, Rompel O, Rascher W, Beckmann MW, Schneider P. N Engl J Med 2018; 378: 1604-1610
2. Safety and immunogenicity of Fc-EDA, a recombinant ectodysplasin A1 replacement protein, in human subjects. Körber I, Klein OD, Morhart P, Faschingbauer F, Grange DK, Clarke A, Bodemer C, Maitz S, Huttner K, Kirby N, Durand C, Schneider H. Br J Clin Pharmacol. 2020;86(10):2063-2069
3. In utero correction of a genetic disorder. Stower H. Nature Medicine 2018; 24: 702
Acerca de XLHED
La XLHED es una enfermedad rara, grave y debilitante crónica que afecta aproximadamente a 4 de cada 100.000 niños nacidos cada año. La XLHED está causada por mutaciones en EDA, un gen que codifica una importante proteína de señalización del desarrollo, EDA1. La ausencia de EDA1 funcional en el ectodermo da lugar a un desarrollo anormal de la piel, las glándulas sudoríparas, las glándulas sebáceas, el cabello, la cavidad oral y las glándulas de la mucosa respiratoria, lo que da lugar, ya desde el nacimiento, a graves manifestaciones clínicas como la hipertermia, las anomalías craneofaciales y las infecciones respiratorias recurrentes que deterioran la calidad de vida de los pacientes y sus familias.
Para obtener información adicional visite www.omim.org.
Acerca de la FUNDACIÓN ESPERARE
EspeRare es una organización suiza sin ánimo de lucro fundada en 2013, comprometida en mejorar la vida de los niños con enfermedades raras que ponen su vida en peligro. EspeRare aborda las necesidades médicas no satisfechas de estos niños desarrollando el potencial de los tratamientos existentes. El modelo innovador de EspeRare combina los conocimientos farmacéuticos con inversiones filantrópicas, públicas y privadas para desarrollar y dar vida a estas terapias discontinuas. Con su enfoque único centrado en el paciente para el desarrollo de medicamentos, EspeRare implica a la comunidad de pacientes en cada paso del proceso con la intención de dar a los niños y a sus familias un acceso justo a estas terapias y una nueva esperanza de futuro.
Para obtener información adicional visite www.esperare.org.
Acerca de PIERRE FABRE
Pierre Fabre es el 2º mayor grupo farmacéutico privado francés y el 2º laboratorio dermocosmético del mundo. Su cartera está compuesta por franquicias médicas (oncología, dermatología, cuidado farmacéutico) y marcas dermocosméticas líderes (Eau Thermale Avène, Ducray, A-Derma, Klorane, René Furterer, Pierre Fabre Oral Care…). En 2019, Pierre Fabre generó unos ingresos de 2.400 millones de euros, dos tercios de los cuales procedían de ventas internacionales. Con sede en el suroeste de Francia, el Grupo emplea a unas 10.400 personas en todo el mundo, posee filiales u oficinas en 45 países y distribuye sus productos en más de 130 países.
El 86% del grupo Pierre Fabre pertenece a la Fundación Pierre Fabre, una fundación de interés público reconocida por el gobierno, mientras que una parte menor pertenece a sus empleados a través de un plan de propiedad de acciones para empleados.
En 2019, Ecocert Medio Ambiente evaluó el enfoque de la RSE del Grupo según el estándar de desarrollo sostenible ISO 26000 y le otorgó la calificación de “Excelencia” de Ecocert 26000.
Para obtener información adicional visite www.pierre-fabre.com.
Contactos para medios de comunicación:
Fundación EspeRare
foundation@esperare.org
+41 22 794 4004
Pierre Fabre
Anne Kerveillant, Gerente de Comunicaciones
+33 (0)1 49 10 81 60
anne.kerveillant@pierre-fabre.com
