MARBURG, Alemania, 15 de diciembre de 2021 /PRNewswire/ — CSL Behring anunció hoy que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha otorgado su aprobación para una solicitud de evaluación acelerada para la Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) de etranacogene dezaparvovec. Etranacogene dezaparvovec es una terapia génica en investigación para personas con hemofilia B, un trastorno hemorrágico potencialmente mortal, y actualmente se está estudiando en el ensayo clínico de fase 3 HOPE-B.
La EMA concede una evaluación acelerada si se espera que un medicamento sea de gran interés para la salud pública y constituye una innovación terapéutica. Esto potencialmente reduce el cronograma de evaluación, una vez que el MAA se presenta y valida y podría acelerar el acceso del paciente a esta terapia génica.
Etranacogene dezaparvovec ya recibió la designación de terapia innovadora por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos y el acceso al esquema regulatorio de Medicina Prioritaria (PRIME) por parte de la EMA. CSL Behring planea presentar solicitudes regulatorias para la aprobación de comercialización de etranacogene dezaparvovec en la Unión Europea y Estados Unidos en la primera mitad de 2022.
CSL Behring anunció recientemente resultados de primera línea positivos del ensayo fundamental HOPE-B de etranacogene dezaparvovec. El estudio logró su criterio de valoración principal de no inferioridad en la tasa de hemorragia anualizada después de la expresión estable del Factor IX (FIX), evaluada a los 18 meses después de una dosis única. También logró un criterio de valoración secundario que demuestra una superioridad estadística en la reducción de la tasa de hemorragia anualizada, en comparación con la terapia profiláctica FIX inicial. El factor IX es una proteína natural producida en el cuerpo que ayuda a que la sangre se coagule.
El estudio mostró además que Etranacogene dezaparvovec fue generalmente bien tolerado y más del 80% de los eventos adversos se consideraron leves en los 53 pacientes involucrados en el seguimiento de 18 meses.
“Estos resultados alentadores ilustran el potencial que tiene la terapia génica para ser una opción de tratamiento a largo plazo para los pacientes que viven con hemofilia B y esperamos poder compartir datos más detallados con la comunidad médica en un futuro próximo”, comentó Lutz Bonacker, vicepresidente senior y director general para Europa de CSL Behring. “Este hito avanza nuestros esfuerzos hacia las presentaciones regulatorias esperadas en la primera mitad de 2022”.
“La aceptación de una revisión regulatoria acelerada subraya la gran necesidad insatisfecha de una opción de tratamiento a largo plazo para los pacientes con hemofilia B”, dijo Karen Pinachyan, directora de Asuntos Médicos para Europa de CSL Behring. “Para las personas que viven con hemofilia B, la terapia génica tiene el potencial de hacer posible una capacidad de coagulación sanguínea casi normal, lo que podría cambiar la vida de pacientes vulnerables a hemorragias espontáneas en sus músculos, órganos internos y articulaciones”, añadió.
“La expresión estable y constante del Factor IX, observada a los 6 meses, 12 meses y ahora el análisis final de 18 meses del ensayo fundamental HOPE-B, está preparando el terreno para futuras aprobaciones e implementación en la práctica clínica”, comentó el profesor Wolfgang Miesbach del Hospital Universitario de Frankfurt, Alemania, e investigador del ensayo HOPE-B. Añadió: “Sería fundamental que se hiciera un esfuerzo de colaboración entre todos los interesados para llevar esta innovación a los pacientes”.
Acerca de la hemofilia B
La hemofilia B es una enfermedad degenerativa potencialmente mortal. Las personas con la afección son particularmente vulnerables a hemorragias en los músculos, órganos internos y articulaciones, lo que provoca dolor, hinchazón y daño en las articulaciones. El tratamiento actual incluye infusiones profilácticas de por vida de FIX para reemplazar o complementar temporalmente los niveles bajos del factor de coagulación de la sangre. Esto puede reducir los episodios de hemorragia articular, prevenir hemorragias potencialmente mortales y preservar la función articular. Sin embargo, las infusiones pueden ser engorrosas, dolorosas y las venas pueden fibrosarse con el tiempo, lo que dificulta el tratamiento en curso. El sistema inmunológico de una persona también puede generar inhibidores contra el factor de reemplazo, anulando su beneficio. Además, muchas personas que reciben profilaxis se ven obligadas a planificar sus vidas en torno a los altibajos de sus niveles de FIX, que aumentan inmediatamente después de una infusión pero disminuyen con el tiempo, dejándolos especialmente vulnerables a hemorragias y dolor en los días previos a la siguiente infusión. La terapia de reemplazo profiláctica de FIX más preocupante a veces no logra controlar las micro hemorragias no observables en las articulaciones, lo que significa que la degeneración puede continuar a pesar de las infusiones regulares. Omitir una infusión también puede aumentar la probabilidad de una hemorragia potencialmente mortal o incluso una muerte prematura.
Acerca de la terapia génica en la hemofilia B
La terapia génica tiene el potencial de hacer posible una cura funcional en la hemofilia B. La terapia génica lo logra con virus no infecciosos modificados llamados “vectores” que pueden entrar en ciertas células. Los vectores actúan como camiones de reparto, llevando un paquete de instrucciones genéticas a células específicas. Una vez entregado, el paquete actúa como un generador que se conecta a la maquinaria celular, lo que permite que una persona produzca sus propios niveles estables de FIX. Un cierto tipo de vector, llamado virus adenoasociado o AAV, se disuelve después de entregar su paquete. Las instrucciones genéticas permanecen, pero nunca llegan a formar parte del propio ADN de una persona.
Acerca de Etranacogene Dezaparvovec
Etranacogene dezaparvovec (también conocido como CSL222 y EtranaDez se conocía anteriormente como AMT-061) utiliza un tipo específico de AAV, llamado AAV5, como vehículo de administración. El vector AAV5 porta la variante del gen de Padua protegida por patente del Factor IX (FIX-Padua), que genera proteínas FIX que son 5x-8x más activas de lo normal. Los datos preclínicos y clínicos muestran que las terapias génicas basadas en AAV5 pueden ser clínicamente efectivas en hasta el 95 por ciento de los pacientes con hemofilia B con anticuerpos preexistentes contra los vectores de AAV, lo que aumenta potencialmente la elegibilidad del paciente para el tratamiento en comparación con otros productos de terapia génica candidatos a AAV.
Acerca de CSL Behring
CSL Behring es un líder mundial en bioterapia impulsado por nuestra promesa de salvar vidas. Enfocados en atender las necesidades de los pacientes mediante el uso de las últimas tecnologías, descubrimos, desarrollamos y brindamos terapias innovadoras para personas que viven con afecciones en las áreas de inmunología, hematología, cardiovascular y metabólica, respiratoria y terapéutica de trasplantes. Utilizamos tres plataformas científicas estratégicas de fraccionamiento de plasma, tecnología de proteínas recombinantes y terapia celular y genética para respaldar la innovación continua y perfeccionar continuamente las formas en que los productos pueden abordar las necesidades médicas insatisfechas y ayudar a los pacientes a llevar una vida plena.
CSL Behring opera una de las redes de recolección de plasma más grandes del mundo, CSL Plasma. La empresa matriz, CSL Limited (ASX: CSL; USOTC: CSLLY), con sede en Melbourne, Australia, emplea a más de 25.000 personas en todo el mundo y ofrece sus terapias que salvan vidas a personas en más de 100 países. Para historias inspiradoras sobre la promesa de la biotecnología, visite Vita CSLBehring.com/vita y síganos en Twitter.com/CSLBehring.
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