La Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido (MHRA) ha otorgado una autorización condicional de comercialización para Casgevy (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), una terapia editada genéticamente con CRISPR/Cas9 para la enfermedad de células falciformes (SCD) y la beta-talasemia dependiente de transfusión (TDT).
Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ:VRTX) desarrolló conjuntamente la terapia génica con CRISPR Therapeutics AG (NASDAQ:CRSP).
Se estima que hay alrededor de 2.000 pacientes elegibles para Casgevy en el Reino Unido.
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“Hoy es un día histórico en la ciencia y la medicina: esta autorización de Casgevy en Gran Bretaña es la primera autorización regulatoria de una terapia basada en CRISPR en el mundo”, afirmó Reshma Kewalramani, M.D., Directora Ejecutiva y Presidenta de Vertex.
En dos ensayos clínicos globales de Casgevy en SCD y TDT, los ensayos cumplieron su respectivo resultado primario de liberarse de VOC graves o ser independientes de transfusiones durante al menos 12 meses consecutivos.
El perfil de seguridad de 97 pacientes con SCD y TDT tratados hasta la fecha con Casgevy en estos estudios en curso es generalmente consistente con el acondicionamiento mieloablativo con busulfán y trasplante de células madre hematopoyéticas.
Financial Times señala que el medicamento podría reemplazar los trasplantes de médula ósea.
El informe agrega que Casgevy es un fármaco difícil de administrar. Los pacientes deben extraer sus células madre de la médula ósea para que sus genes puedan ser editados en un laboratorio. Después de que las células editadas son devueltas a su cuerpo, los pacientes necesitan pasar al menos un mes en el hospital antes de comenzar a producir glóbulos rojos normales.
Movimiento de las acciones de Vertex (VRTX) y CRISPR (CRSP)
Las acciones de Vertex Pharmaceuticals (VRTX) cerraron en 349,34 dólares el miércoles, y las acciones de CRISPR Therapeutics (CRSP) subieron un 4,93% a 59 dólares durante la preapertura en la última comprobación el jueves.
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