WUHAN, China y SAN DIEGO, 7 de marzo de 2023 /PRNewswire/ — Matthias Szabo Zarb, un estudiante universitario maltés, fue diagnosticado con neuropatía óptica hereditaria de Leber causada por la mutación ND1 (ND1-LHON) hace dos años, lo que provocó un rápido deterioro de su agudeza visual e incapacidad para realizar actividades normales. A través de la Alianza Nacional para el Apoyo de Enfermedades Raras, se enteró de NFS-02, un fármaco de terapia génica dirigido a ND1-LHON desarrollado por la compañía china de terapia génica oftálmica, Neurophth. Siguiendo una recomendación de la Embajada de China en Malta, Michelle Muscat, presidenta de la Alianza Nacional de Malta para el Apoyo a las Enfermedades Raras, se puso en contacto con Neurophth. Neurophth decidió donar NFS-02 y recomendó al doctor Yong Zhang, director del centro de oftalmología del Hospital Taihe, como médico tratante. A su llegada, el paciente recibió pruebas genéticas aceleradas gratuitas respaldadas por Neurophth. El 4 de marzo, representantes de Neurophth donaron NFS-02 al paciente maltés en el Hospital Taihe. En particular, el profesor Zhang Yong realizó la cirugía para el paciente el mismo día.
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La Embajada de China en Malta expresó su agradecimiento a Neurophth por su apoyo en el tratamiento de pacientes internacionales. Elogiaron a la empresa por donar medicamentos a Matthias Szabo Zarb y su familia, así como por fomentar lazos más estrechos entre China y Malta. La colaboración ha recibido gran atención por parte del gobierno maltés. La Alianza Nacional para el Apoyo a las Enfermedades Raras organizó una conferencia de prensa en la que el presidente del parlamento maltés pronunció un discurso. El ex primer ministro maltés Muscat y su esposa también expresaron su agradecimiento a la embajada.
En 2017, el profesor Li Bin, exdirector del Departamento de Oftalmología del Hospital Tongji de la Universidad de Ciencia y Tecnología de Huazhong, lanzó el ensayo clínico de terapia génica para ND4-LHON con el tamaño de muestra más grande del mundo. El estudio incluyó a 149 pacientes de China y 10 pacientes de Argentina. Los resultados del seguimiento de 12 meses mostraron que NFS-01 tiene un efecto curativo notable y no se han encontrado eventos adversos graves obvios. NFS-02 es la segunda terapia génica de Neurophth, en desarrollo para el tratamiento de LHON mediada por mtND1. Después de seis años de desarrollo, la plataforma tecnológica de la empresa se ha vuelto más avanzada. NFS-02 se ha utilizado para tratar a varios pacientes en el ensayo clínico iniciado por el investigador (IIT) en China y recibió la designación de medicamento huérfano y la aprobación IND de la FDA de EE. UU.
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