- Centrado en el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras asociadas a malformaciones vasculares
- Primeros pacientes reclutados en el estudio de prueba de concepto para el candidato a fármaco principal VAD044
- Financiado por Medicxi en 2020
BASILEA, Suiza, 22 de agosto de 2022 /PRNewswire/ — Vaderis Therapeutics AG (Vaderis), una compañía de biotecnología en etapa clínica centrada en el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras asociadas con malformaciones vasculares, anunció hoy su salida del sigilo y el inicio de su ensayo clínico de prueba de concepto INSIGHT en pacientes que padecen telangiectasia hemorrágica hereditaria (HHT), también conocido como Síndrome de Osler-Weber-Rendu. Vaderis se estableció en 2019 y en 2020 recaudó más de 18 millones de CHF de Medicxi, lo que permitió la progresión de su principal activo a la clínica y la finalización exitosa de la Fase 1a.
Emergencia desde el sigilo
Vaderis se fundó con el único objetivo de desarrollar terapias para enfermedades raras y huérfanas asociadas con malformaciones vasculares. En abril de 2020, Vaderis adquirió una cartera de inhibidores alostéricos de AKT de Almac Discovery Ltd de Belfast, Reino Unido. AKT es una serina quinasa que juega un papel crucial en el crecimiento vascular y en el crecimiento excesivo vascular. Existe un número significativo de enfermedades raras, como la HHT, en las que las mutaciones genéticas aguas arriba desencadenan la sobreactivación de la serina quinasa AKT, lo que da como resultado un crecimiento vascular excesivo. Tales enfermedades se manifiestan con frecuencia de forma debilitante, desfigurante, dolorosa y, a veces, potencialmente mortal. Actualmente, la gran mayoría de estas enfermedades no se tratan, a excepción de las intervenciones sintomáticas que tienden a ofrecer a los pacientes un alivio temporal limitado de los síntomas individuales. VAD044 es un inhibidor alostérico de AKT administrado por vía oral una vez al día que tiene el potencial de tratar la causa subyacente de estas enfermedades. Si tiene éxito, Vaderis sería la primera empresa del mundo en desarrollar un medicamento para el tratamiento de la HHT y otras enfermedades asociadas con malformaciones vasculares.
Inicio de PoC Clínico en HHT
En busca del objetivo principal de la empresa, Vaderis anuncia el inicio del primer estudio de VAD044 en pacientes con HHT. Conocido como el ensayo de prueba de concepto INSIGHT (estudio internacional InvestiGating HHT), el estudio es único en su diseño sólido destinado a lograr una comprensión completa de la seguridad de VAD044 en pacientes con HHT. Un total de 80 pacientes de HHT en Estados Unidos, Canadá y Europa serán aleatorizados en un ensayo controlado doble ciego que compare dos dosis de VAD044 con un placebo. El inicio del ensayo INSIGHT sigue a las aprobaciones de las Autoridades Sanitarias, incluidas la FDA, Health Canada y agencias europeas clave.
JJ Mager, MD, PhD, neumólogo en St. Antonius Hospital Utrecht, presidente de la Junta Asesora Médica y de Investigación Global de Cure HHT e investigador principal del ensayo INSIGHT comentó: “Los primeros pacientes reclutados en el ensayo INSIGHT marcan un hito emocionante en HHT investigación clínica. Si tiene éxito, este ensayo puede demostrar el potencial de este nuevo fármaco para ser eficaz más allá de los tratamientos sintomáticos que actualmente ofrecemos a los pacientes con HHT, al abordar el curso de esta enfermedad rara, progresiva y debilitante”.
Nicholas Benedict, consejero delegado de Vaderis, explicó: “Trabajando junto con la comunidad HHT, tanto los cuidadores como las asociaciones de pacientes, Vaderis espera ser el catalizador que transforme la atención al paciente en HHT. El éxito en el ensayo INSIGHT sería un paso importante hacia el desarrollo del primer tratamiento registrado para HHT en cualquier parte del mundo”.
Giovanni Mariggi, socio de Medicxi y presidente de Vaderis, destacó: “Nuestra visión es crear una empresa única dedicada a ofrecer terapias innovadoras para enfermedades raras causadas por malformaciones vasculares. El inicio del ensayo INSIGHT es un hito importante en el camino hacia la realización de esta visión. Es testimonio del importante progreso realizado por la empresa en los últimos dos años”.
Acerca de Vaderis
Vaderis es una empresa de biotecnología en fase clínica cuyo objetivo es desarrollar tratamientos medicinales para enfermedades raras y huérfanas asociadas a malformaciones vasculares. Desde su fundación en 2019, Vaderis obtuvo una financiación Serie A de Medicxi y adquirió una cartera de inhibidores alostéricos de AKT de Almac Discovery Ltd de Belfast, Reino Unido. Hay un número significativo de enfermedades raras debilitantes y en gran parte no tratadas, como la HHT (telangiectasia hemorrágica hereditaria), en la que los pacientes sufren una sobreactivación de AKT provocada por mutaciones genéticas aguas arriba que dan como resultado un crecimiento vascular excesivo. No hay medicamentos aprobados en ninguna parte del mundo que traten específicamente la HHT. Vaderis aspira a ser la primera empresa en desarrollar un medicamento para el tratamiento de la HHT y pretende tratar otras enfermedades asociadas a malformaciones vasculares.
Acerca de Medicxi
Medicxi es una firma de inversión enfocada en el cuidado de la salud con la misión de crear e invertir en compañías en todo el continuo de desarrollo de medicamentos. Aprovechando una profunda experiencia en el desarrollo de fármacos y la creación de empresas que abarca más de dos décadas, Medicxi invierte en terapias de etapas tempranas y tardías con una visión de producto que puede satisfacer una clara necesidad médica no satisfecha. Para obtener más información, visite: https://www.medicxi.com