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    Inicio » EHA:Modificación genética de células madre hematopoyéticas autólogas

    EHA:Modificación genética de células madre hematopoyéticas autólogas

    PR NewswirePR Newswire11/06/2021 Comunicados de prensa 3 min. de lectura
    EHA:Modificación genética de células madre hematopoyéticas autólogas
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    – European Hematology Association – Modificación genética de células madre hematopoyéticas autólogas, un posible  tratamiento para la mucopolisacaridosis tipo I Hurler

    LA HAYA, Países Bajos, 11 de junio de 2021 /PRNewswire/ — La mucopolisacaridosis tipo I de Hurler (MPS-IH) está causada por una deficiencia de alfa-L-iduronidasa (IDUA) y generalmente se trata mediante un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (HSC), que ha mostrado altas tasas de éxito cuando los pacientes son tratados a edad temprana. Sin embargo, las anomalías esqueléticas persisten y el deterioro neurocognitivo progresivo con el tiempo afecta gravemente a la calidad de vida del paciente. En este primer estudio clínico de fase I/II en humanos, nuestro objetivo fue investigar la eficacia del tratamiento con HSC autólogas modificadas genéticamente para sobreexpresar IDUA humana en ocho pacientes con MPS-IH.

    EHA Logo

     Todos los pacientes mostraron una rápida recuperación hematológica y cualquier anticuerpo IDUA se eliminó dentro de los tres meses posteriores al trasplante. Los eventos adversos fueron generalmente leves y comparables a otros procedimientos de trasplante de células madre hematopoyéticas autólogas. Es importante destacar que todos los pacientes mostraron la presencia de células trasplantadas en la médula ósea y la sangre periférica ya en el día 30 y mostraron niveles altos de actividad IDUA en sangre y líquido cefalorraquídeo, que se mantuvo a los 12 meses de seguimiento. Estos hallazgos se combinaron con desempeños cognitivos y del lenguaje estables, desarrollo motor continuo y parámetros clínicos y de laboratorio mejorados. En resumen, estos datos destacan el potencial terapéutico del trasplante autólogo de HSC genéticamente modificado en pacientes con MPS-IH, mejorando potencialmente los resultados clínicos con un perfil de seguridad favorable.

    Los resultados de este estudio serán presentados por la profesora Maria Ester Bernardo en el Simposio Presidencial.

    Presentador:  Profesora Maria Ester Bernardo

    Afiliación:  Ospedale San Raffaele, Milán, Italia

    Abstract: #S102  HEMATOPOIETIC STEM CELL-GENE THERAPY FOR MUCOPOLYSACCHARIDOSIS TYPE I, HURLER: EVIDENCE OF EXTENSIVE METABOLIC CORRECTION AND EARLY CLINICAL RESPONSE

    Acerca del Congreso anual de EHA: Cada junio, la EHA organiza su Congreso Anual en una de las principales ciudades europeas. Este año, debido a la persistente pandemia de COVID19, EHA organiza un Congreso virtual por segunda vez. El Congreso está dirigido a profesionales de la salud que trabajen o estén interesados en el campo de la hematología. Los temas del programa científico van desde la fisiología y el desarrollo de las células madre hasta la leucemia; linfoma, diagnóstico y tratamiento; glóbulos rojos; trastornos de los glóbulos blancos y las plaquetas; hemofilia y mieloma; trombosis y trastornos hemorrágicos; así como transfusión y trasplante de células madre.

    Sitio web: www.ehaweb.org

     

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