– Octapharma AG: Datos finales del estudio NuProtect publicados sobre la inmunogenicidad de Nuwiq® en pacientes previamente no tratados con hemofilia A grave
LACHEN, Suiza, 23 de febrero de 2021 /PRNewswire/ — Octapharma anunció hoy que los resultados finales del estudio NuProtect sobre la inmunogenicidad de Nuwiq® en pacientes previamente no tratados (PUP) con hemofilia A grave han sido publicados en la revista médica líder Thrombosis and Haemostasis (Liesner RJ et al. “Simoctocog Alfa (Nuwiq®) in Previously Untreated Patients with Severe Haemophilia A: Final Results of the NuProtect Study” https://www.thieme-connect.com/products/ejournals/abstract/10.1055/s-0040-1722623).
El estudio NuProtect (NCT01712438; EudraCT 2012-002554-23) fue un estudio prospectivo, multinacional, de etiqueta abierta y no controlado de fase III iniciado en marzo de 2013 para evaluar la inmunogenicidad, eficacia y seguridad de Nuwiq®. El estudio reclutó pacientes de cualquier edad y etnia en 38 sitios en 17 países y siguió a pacientes durante 100 días de exposición o hasta 5 años. Con la inscripción de 110 pacientes, el estudio NuProtect fue el estudio clínico más grande para investigar un solo producto en PUPs verdaderos.
De 105 PUP evaluables con hemofilia A grave que recibieron Nuwiq® para la prevención y tratamiento del sangrado:
- 16,2% (17/105) de los pacientes desarrollaron inhibidores de alta valoración
- 10,5% (11/105) de los pacientes desarrollaron inhibidores de baja valoración, cinco de los cuales fueron transitorios
- 26,7% (28/105) de los pacientes desarrollaron cualquier inhibidor
“El estudio NuProtect mostró que había un bajo riesgo de desarrollo de inhibidores en PUPs comenzando el tratamiento con Nuwiq®“, comentó el Dr. Ri Liesner, investigador coordinador del estudio NuProtect y clínico del Great Ormond Street Hospital for Children en Londres, Reino Unido. “Estos datos indican que Nuwiq® puede ser una opción atractiva para las personas recién diagnosticadas con hemofilia A grave, que son niños pequeños y representan un subconjunto de pacientes vulnerables.”
El desarrollo de inhibidores para sustituir el factor VIII (FVIII) es una preocupación para los médicos, así como para los pacientes y sus familias, especialmente cuando se inicia el tratamiento por primera vez. Los inhibidores hacen que la terapia FVIII sea ineficaz y limitan las opciones de tratamiento.
Estos datos complementan la gran experiencia clínica en pacientes con hemofilia A que reciben Nuwiq® para el tratamiento y prevención del sangrado.
“Nuwiq® se desarrolló en una línea celular humana con el objetivo de minimizar el riesgo de inhibidores en PUPs, ” dijo Larisa Belyanskaya, responsable de Octapharma’s IBU Haematology. “Nos complace poder compartir estos datos positivos, que reflejan este objetivo y que esperamos contribuyan a abordar este desafío clave del tratamiento”.
“Sabemos que los pacientes con hemofilia A se enfrentan a toda una vida de decisiones de tratamiento,” comentó Olaf Walter, Miembro de la Junta de Octapharma. “Estos datos ponen de relieve el potencial de Nuwiq® para tranquilizar a los PUP y sus familias a medida que comienzan su tratamiento. Esta publicación nos acerca al objetivo de Octapharma de permitir que todos los pacientes lleven vidas saludables.”
A principios de este año, la FDA aprobó la inclusión de los datos de inmunogenicidad del estudio NuProtect en la información de prescripción de Nuwiq®. Se planean más publicaciones sobre otros análisis del estudio NuProtect.
El profesor Anthony Chan, coautor de la publicación y profesor de Pediatría en la Universidad McMaster de Canadá, dijo: “Felicitaciones y agradecimientos a Octapharma por desarrollar Nuwiq, patrocinar el ensayo y proporcionar una muy buena terapia para pacientes con hemofilia A“.
Octapharma también desea dar las gracias a todos los centros participantes, así como a los pacientes y sus cuidadores, por su contribución al estudio.
Acerca de Nuwiq®
Nuwiq® (simoctocog alfa) es una proteína de factor VIII recombinante de 4ª generación (rFVIII), producida en una línea celular humana sin modificación química ni fusión con ninguna otra proteína1. Se cultiva sin aditivos de origen humano o animal, está desprovista de epitopos proteicos antigénicos no humanos y tiene una alta afinidad por el factor von Willebrand1. El tratamiento Nuwiq® se ha evaluado en siete ensayos clínicos completados que incluyeron 201 pacientes previamente tratados (PTPs; 190 individuos) con hemofilia A grave, incluyendo 59 niños1. Nuwiq® está disponible en presentaciones de 250 IU, 500 IU, 1000 IU, 2000 IU, 2.500 IU, 3.000 IU y 4.000 IU2. Nuwiq® está aprobado para su uso en el tratamiento y profilaxis del sangrado en pacientes con hemofilia A (deficiencia congénita de FVIII) en todos los grupos de edad2.
1. Lissitchkov T et al. Ther Adv Hematol 2019; 10:2040620719858471.
2. Resumen de las características del producto Nuwiq®.
Acerca de le hemofilia A
La hemofilia A es un trastorno hemorrágico hereditario vinculado al cromosoma X causado por una deficiencia del factor VIII (FVIII) que, si no se trata, puede conducir a hemorragias en músculos y articulaciones y, en consecuencia, a artropatía y morbilidad grave. El trastorno afecta a aproximadamente uno de cada 10.000 hombres en todo el mundo. La profilaxis con terapia FVIII de reemplazo reduce el número de episodios de sangrado y el riesgo de daño articular permanente.
Acerca de Octapharma
Con sede en Lachen, Suiza, Octapharma es uno de los mayores fabricantes de proteínas humanas del mundo, desarrollando y produciendo proteínas humanas a partir de plasma humano y líneas celulares humanas.
Octapharma emplea a más de 9.000 personas en todo el mundo para apoyar el tratamiento de pacientes en 118 países con productos en tres áreas terapéuticas: Hematología, Inmunoterapia y Cuidados Críticos.
Octapharma cuenta con siete centros de I+D y seis plantas de fabricación de última generación en Austria, Francia, Alemania, México y Suecia, y opera más de 160 centros de donación de plasma en Europa y Estados Unidos.