– Orpha Labs AG inicia un programa de uso compasivo para ORL-101 en deficiencia de adhesión de leucocitos de Tipo II (LAD-II)
El primer paciente que recibirá ORL-101 será en Israel esta semana
BAAR, Suiza, 8 de febrero de 2021 /PRNewswire/ — Orpha Labs AG ha anunciado hoy el programa de uso compasivo para hacer que ORL–101 disponible para los médicos que proporcionan tratamientos para pacientes con deficiencia de adhesión de leucocitos de Tipo II (LAD-II). ORL-101 es una nueva formulación de L-fucosa ultra pura actualmente en desarrollo para el tratamiento de pacientes LAD II.
El Ministerio de Salud (MOH) de Israel ha aprobado el uso de ORL-101 para pacientes LAD-II según el programa de uso compasivo de Orpha Labs. Orpha Labs espera reclutar a pacientes LAD-II en un ensayo en Fase III en breve.
El fundador y consejero delegado de Orpha Labs, Alp Bugra Basat, doctor, explicó: “Estamos orgullosos de anunciar la puesta en marcha de este desarrollo. ORL-101 es el primer producto autorizado para uso compasivo en un programa para pacientes LAD-II, un paso importante en nuestro trabajo para llevar productos en desarrollo clínico que ayuden a los pacientes con enfermedades ultra raras“.
La FDA ha concedido una Rare Pediatric Disease Designation a ORL-101 para el tratamiento de pacientes con LAD II. Si se aprueba una nueva aplicación de fármaco para (“NDA”) para ORL-101 para pacientes con LAD II, la compañía podría ser seleccionada para recibir un Priority Review Voucher (“PRV”) de la FDA, que se puede canjear para conseguir una revisión prioritaria de cualquier aplicación de marketing subsecuente.
Acerca de la deficiencia de adhesión de leucocitos de Tipo II (LAD-II)
LAD-II (OMIM # 266265) es una inmunodeficiencia autosomal recesiva primaria caracterizada por la motilidad de leucocitos discapacitantes y el retardo entre moderado y severo del retardo neurodesarrollo. El defecto genético en pacientes LAD-II ha demostrado tener varias mutaciones en el gen SLC35C1, codificando el GDP-Fucose Transporter 1. Este transporte mediatiza la toma de GDP-Fucose en las vesículas de Golgi, y su disfunción produce una ausencia de glicanos fucosilado en las membranas de las células, llevando a una pérdida de ligandos de selectina E y P en los leucocitos, consiguiendo una incapacidad de circulación de leucocitos para migrar de forma eficaz los sitios de infección, que por su parte, causan lecocitosis persistente y episodios recurrentes de infecciones que suponen una amenaza para la vida.
Acerca de Orpha Labs AG
Orpha Labs AG es una compañía de desarrollo e investigación de necesidades para pacientes comprometida con el descubrimiento, desarrollo y despliegue eficaz de fármacos para enfermedades ultra-raras. Nuestra misión es demostrar los productos innovadores que no solo mejoran las tasas de supervivencia, sino que también mejoran la calidad de vida de estas poblaciones de pacientes.
Orpha Labs AG
Haldenstrasse 5
CH-6340 Baar
Suiza
UID: CHE-209.103.038
Alp Bugra Basat, MD
Consejero delegado
info@orpha-labs.com
+41 75 418 88 29